A terapia gênica e a medicina do futuro, segundo Marcelo Morales

Em 02/10/2026

Texto e fotos: Gilberto G. Pereira

Marcelo Morales, durante sua participação no Primeiro Simpósio de Doenças Raras e Medicina de Precisão - Terapias Ômicas, realizado pela FM-UFG: “Este é o grande ganho que vocês têm aqui, ao possuírem uma unidade que dá ênfase à genética”

“O médico que não souber genética e não souber o que é a medicina de precisão, não será o médico do futuro”, disse o professor e pesquisador da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), Marcelo Morales, durante sua participação no Primeiro Simpósio de Doenças Raras e Medicina de Precisão - Terapias Ômicas, realizado pela Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Goiás (FM-UFG) nos dias 28 e 29 de agosto. Embora a  medicina seja uma casa de muitos cômodos, em que cada especialidade é muito importante, da Obstetrícia e Ginecologia à Geriatria, as pesquisas em terapia gênica são uma demanda que vem se tornando cada vez mais importante na sociedade contemporânea, porque lida com doenças raras e cânceres específicos, e Morales chama a atenção para isso. 

Em sua conferência intitulada “O futuro é agora - terapia gênica e a nova era da medicina de precisão”, o professor da UFRJ afirma que no Brasil são 13 milhões de pessoas afetadas por doenças raras. “No mundo, são mais de 8 mil tipos de doenças raras. Bem-vindos ao mundo de hoje”, disse ele, no começo de sua fala, convidando os estudantes de Medicina da UFG a se interessarem mais por pesquisas, principalmente porque a FM oferece laboratórios supermodernos, incluindo o Centro de Genética Humana e Biologia Molecular, vinculado também ao Hospital das Clínicas (HC-UFG). “Este é o grande ganho que vocês têm aqui, ao possuírem uma unidade que dá ênfase à genética.”

Para explicar a importância das pesquisas gênicas, Morales narra sua própria trajetória de garoto de Bauru, interior de São Paulo, que sonhava com a genética médica, que chegou à Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (USP) e logo foi catapultado para uma das mais importantes instituições científicas do mundo, a Johns Hopkins University, dos Estados Unidos. “Eu queria ir para a USP porque lá se pesquisava genética, se estudava o DNA, algo que se despontava ainda em 1987. Por isso, digo a vocês, entrem nos laboratórios de pesquisa, façam iniciação cientifica. Isso me deu muita oportunidade”, disse o professor. 

Sua primeira oportunidade foi no laboratório da Faculdade de Medicina da USP, quando Morales começou a dissecar néfron de ratos. Em 1992, abriu-se a segunda janela, quando um pesquisador da Johns Hopkins o viu fazendo as tais dissecções, e o convidou para ir para os EUA, para fazer um estágio de seis meses. Sua tarefa era sequenciar um gene do canal de cloreto. A Johns Hopkins tem em seu quadro de professores 29 prêmios Nobel. Só de Medicina, são 16 laureados. Foi no ambiente dessa turma, que o futuro professor da UFRJ se meteu. Sua pesquisa ganhou fôlego, e ele acabou ficando dois anos lá, coordenando um grupo de pesquisa que fez uma descoberta científica de grande destaque internacional, ao identificar no sistema renal uma forma alternativa do RNA mensageiro da proteína CFTR (canal de cloreto). 

Essa descoberta ajudaria no avanço do tratamento da fibrose cística, doença genética rara que afeta múltiplos órgãos, principalmente os pulmões e o sistema digestivo, apresentando uma mutação no canal de cloreto (proteína CFTR). Ou seja, seu trabalho contribuiu para a terapia gênica (substituição ou correção do gene defeituoso), fazendo parte da medicina de precisão, a medicina do futuro. Hoje, Morales é um médico renomado internacionalmente, com atuação científica e acadêmica voltada à Biofísica Celular e Biologia Molecular. Segundo ele, “levar o material genético até a célula-alvo de forma eficiente e segura é um dos maiores obstáculos da terapia gênica. Vetores virais e nanopartículas lipídicas representam as principais plataformas investigadas.” 

Uma das vantagens da UFG nesta área de pesquisa é que, além do Centro de Genética Humana e Biologia Molecular, da  Faculdade de Medicina, a universidade também conta com grupos de pesquisa em nanotecnologia no Instituto de Física, já sendo visto como uma das referências nacionais, pesquisando carreamento de nanopartículas, ambiente propício para boas parcerias científicas.